原創(chuàng)報(bào)道

　　南海網(wǎng)4月15日消息（記者 王康景）在今年的消博會(huì)上，海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)展區(qū)舉行了一場(chǎng)特別的座談會(huì)，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院（下稱瑞金海南醫(yī)院）黨委書記、院長(zhǎng)顧志冬表示，醫(yī)院在罕見病治療上積極運(yùn)用樂城優(yōu)惠政策，借助消博會(huì)的平臺(tái)，加強(qiáng)合作交流，“全球找藥”，讓中國(guó)罕見病患者能夠更快用上安全、可靠的最新藥物。

　　圖為顧志冬接受采訪。馬一鳴 攝

　　顧志冬表示，醫(yī)院自2021年在海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)落地投用，在門診量及服務(wù)患者數(shù)量、軟硬件設(shè)施配備、醫(yī)療給付、特許藥械使用、真實(shí)世界研究乃至國(guó)際合作等各個(gè)層面上，都取得了不錯(cuò)的成效，醫(yī)院在自貿(mào)港優(yōu)惠政策的加持下，充分運(yùn)用醫(yī)療資源優(yōu)勢(shì)，更好助力海南人民實(shí)現(xiàn)大病不出島、“家門口”就醫(yī)的愿望。

　　瑞金海南醫(yī)院積極運(yùn)用好特許醫(yī)療等優(yōu)惠政策，積極推進(jìn)全球新藥新械在中國(guó)的首用，助力推進(jìn)國(guó)家區(qū)域醫(yī)療中心的建設(shè)。截至目前，瑞金海南醫(yī)院已經(jīng)落地了特許藥械、創(chuàng)新藥械等177個(gè)項(xiàng)目，主要是圍繞罕見病、心血管疾病、腫瘤治療等方面的器械和藥物。

　　圖為瑞金海南醫(yī)院。馬一鳴 攝

　　“我印象很深的一個(gè)案例，是2022年6月落地的一款專門治療先天性軟骨發(fā)育不良的藥叫伏索利肽，它2020年在歐盟上市，是一款特效藥，而我們中國(guó)有差不多1000個(gè)家庭是有先天性軟骨發(fā)育不良的孩子。”顧志冬說，醫(yī)院緊急聯(lián)系了國(guó)外廠商，積極對(duì)接和推動(dòng)該藥的特許引進(jìn)，目前有約70個(gè)孩子在該院接受治療，效果也比較明顯。

　　顧志剛說，這是該院加強(qiáng)罕見病治療與研究的比較典型的案例，此外該院還針對(duì)罕見病肺動(dòng)脈高壓疾病的患者引進(jìn)默沙東公司的一款新藥物，能夠延長(zhǎng)患者的平均壽命，且該款藥物實(shí)現(xiàn)快速落地也體現(xiàn)了樂城特許政策的優(yōu)勢(shì)。該院也針對(duì)這款藥物正在構(gòu)筑真實(shí)世界研究的方案，有助于積累一些臨床使用的經(jīng)驗(yàn)和數(shù)據(jù)。

　　在2023年海南省兩會(huì)期間，顧志冬就介紹了該院積極推動(dòng)10多項(xiàng)真實(shí)世界研究的項(xiàng)目。

　　“一般來說，國(guó)外的新研制藥械要進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，必須經(jīng)過多期的臨床驗(yàn)證，完成相應(yīng)的數(shù)據(jù)采集，符合標(biāo)準(zhǔn)后才可以廣泛在國(guó)內(nèi)應(yīng)用，這往往需要多年時(shí)間，而真實(shí)世界研究是國(guó)家給予海南自貿(mào)港的特許醫(yī)療優(yōu)惠政策，尤其便于臨床有急需的這些患者，可以用于臨床。”顧志冬說，從罕見病全球診治的情況看，目前上市的針對(duì)各種罕見病的藥物大概有1500種，而真正在中國(guó)上市的藥物大概只有150種，而樂城可以作為連接中國(guó)罕見病患者與國(guó)際上安全、有效可靠罕見病藥物的一個(gè)窗口。

　　“瑞金海南醫(yī)院是樂城引進(jìn)罕見病治療藥物的主力軍，而且瑞金總院已經(jīng)成立了一個(gè)罕見病運(yùn)作聯(lián)盟，將用好樂城優(yōu)惠政策，為中國(guó)罕見病患者全球找藥。”顧志冬說。